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遺伝子治療の治験薬が「バブルボーイ症候群」幼児の治療に成功

更新日時
  • 米セントジュード小児研究病院の研究者らが開発
  • ライセンス供与受けたムスタング・バイオの株価急騰
David Vetter in his plastic bubble on June 10, 1973.
David Vetter in his plastic bubble on June 10, 1973. Photographer: Bettmann/Bettmann
David Vetter in his plastic bubble on June 10, 1973.
Photographer: Bettmann/Bettmann

米テネシー州メンフィスのセントジュード小児研究病院の研究者らが開発した遺伝子治療の治験薬が、「バブルボーイ症候群」と呼ばれる生命に危険が及ぶ免疫不全疾患である重症複合免疫不全症(SCID)の幼児8人の治療に成功した。

  同研究者らは患者の遺伝子異常を修正して完全に機能する免疫システムを構築する個別化医療の薬を開発。患者の幼児らは完全に隔離された状態にあったが、今は同じ年齢の子供と遊べるようになっていると、同病院の骨髄移植部門のエウェリーナ・マムカーツ氏は説明。「患者は普通の生活ができるようになった。他の人と全く変わらない正常に機能する免疫システムを持っている」と述べた。

David Vetter

デービッド・ベッターさん(1973年)

Source: Bettmann

  同病院はこの治療薬を小規模の米バイオ医薬品会社ムスタング・バイオにライセンス供与しており、同社は2021年末までに米国内外で承認申請を行う予定。同社のマニー・リチマン最高経営責任者(CEO)は、さらに数人の患者の結果を確認した上で米食品医薬品局(FDA)の承認を確保できると自信を持っていると語った。

  ムスタング・バイオの株価は17日の時間外取引で一時400%余り急騰し13.75ドルを付けた。

  SCIDは、無菌室に隔離されて生活し12歳で亡くなったデービッド・ベッターさんの生涯を題材としたジョン・トラボルタ主演の1976年のテレビ映画「プラスチックの中の青春」をきっかけに広く知られるようになった。男児だけが発症する。

原題:Bubble Boy Disease Cured With a Novel One-Time Gene Therapy(抜粋)

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